Uni-Spital Zürich sucht Patienten für Mongersen-Studie

Mit dieser Studie soll die Wirksamkeit und Sicherheit von Mongersen bei Patienten mit Morbus Crohn getestet werden. Es handelt sich hier um eine Zulassungsstudie (Phase III), die an zahlreichen Zentren weltweit durchgeführt wird. Wenn sich die bisherigen positiven Signale hinsichtlich Wirksamkeit und Sicherheit bestätigen lassen, ist diese Studie die Voraussetzung für eine Zulassung als Therapieoption für den Morbus Crohn.

Das Uni-Spital Zürich sucht ab sofort Patienten mit moderater bis schwerer Aktivität OHNE vorangehende Therapie mit TNF-Hemmern oder Vedolizumab

 

Hintergrund:

Mongersen stellt ein vielversprechendes neues Therapieprinzip für den M. Crohn dar. Es gehört zur neuen Klasse der sogenannten small molecules (also kleinen Molekülen – diese sind im Gegensatz zu den Biologika viel einfacher aufgebaut und entsprechen chemisch nicht einem Eiweissmolekül).

Der Wirkmechanismus ist relativ kompliziert und die Substanz wurde nach mehrjähriger Grundlagenforschung speziell für den M. Crohn entwickelt. Die Therapie zielt auf einen Signalweg ab – den sogenannten TGF-Beta Weg, eine natürliche «Bremse» der Entzündung –, welcher eine antientzündliche Funktion auf den Zellstoffwechsel ausübt. Ein spezielles Molekül, das sogenannte Smad7, hemmt («bremst») wiederum diesen Signalweg. Bei einigen Patienten mit M. Crohn scheint dieser Signalweg beeinflusst zu sein, sodass die Entzündungsreaktion überwiegt.

Das zu testende Medikament mit dem Wirkstoffnamen Mongersen hemmt nun die Produktion von Smad7. Prinzipiell resultiert also aus dieser «3-fachen Bremse» ein insgesamt entzündungs-hemmender Einfluss auf den Darm, was wieder ein Gleichgewicht herstellen soll.

Besonders an diesem Medikament ist, dass es als Tablette eingenommen nur lokal im Darm freigesetzt wird und dort die Wirkung entfaltet. Ein Effekt auf den gesamten Organismus (systemische Wirkung) ist somit nicht zu erwarten. Dies verhindert das Auftreten von für das Medikament spezifischen Nebenwirkungen und wurde in vorangegangenen Studien schon gezeigt. Man geht insgesamt von einer hohen Sicherheit dieser Substanz aus. Insbesondere konnte auch keine erhöhte Rate von Infektionen beobachtet werden, wie das häufig bei immunsupprimierenden Medikamenten der Fall ist.

Was ist das Ziel der Studie?

Mit dieser Studie soll die Wirksamkeit und Sicherheit von Mongersen bei Patienten mit Morbus Crohn getestet werden. Es handelt sich hier um eine Zulassungsstudie (Phase III), die an zahlreichen Zentren weltweit durchgeführt wird. Wenn sich die bisherigen positiven Signale hinsichtlich Wirksamkeit und Sicherheit bestätigen lassen, ist diese Studie die Voraussetzung für eine Zulassung als Therapieoption für den Morbus Crohn.

Wer kann teilnehmen?

Einschlusskriterien: Patienten mit mässig aktivem Morbus Crohn

  • Frauen und Männer ≥ 18 Jahren
  • Aktiver Morbus Crohn (mit nur wenigen oder gar keinen Symptomen ist eine Teilnahme nicht möglich)
  • Azathioprin, 6-MP, MTX, Steroide und 5-ASA sind während der Studie unter stabiler Dosis erlaubt
  • Keine Vorbehandlung mit TNF-Hemmern oder Vedolizumab

Wie läuft die Studie ab? Wie lange werde ich behandelt?

Bild: www.stephan-ulrich.ch

Wenn Sie an der Studie teilnehmen möchten und die Ein- sowie Ausschlusskriterien erfüllen, erhalten Sie über 52 Wochen entweder das Medikament Mongersen oder ein Placebo. Die Studie besteht aus einer Screening-Periode von etwa 4 Wochen, einer Therapie-Periode von 52 Wochen und einer Follow-up-Periode von weiteren 4 Wochen. Wir werden Sie also für 60 Wochen begleiten. Den Beginn der Studie stellt eine Screening-Visite dar, bei der verschiedene Untersuchungen stattfinden. Während der Therapie-Periode müssen Sie zu regelmässigen Studienvisiten kommen. Bei den Besuchen des Studienzentrums werden körperliche sowie Laboruntersuchungen durchgeführt. Jeweils zu Beginn und zum Ende der Studie wird eine Darmspiegelung durchgeführt. Nebenbei wird Sie ein Tagebuch begleiten, welches täglich aktualisiert werden muss.

Was spricht dafür, an der Studie teilzunehmen?

Ihre Teilnahme an dieser Studie hilft der Wissenschaft, die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Mongerson bei Morbus Crohn zu untersuchen. Das Ergebnis der Studie wird zeigen, ob und welche Patienten mit Morbus Crohn von einer Behandlung mit Mongerson profitieren. Zudem besteht die Möglichkeit, Ihre Erkrankung mit einer neuen Therapie mit gutem Sicherheitsprofil und lokaler Wirksamkeit prinzipiell erfolgreich behandeln zu können.

Wie kann ich teilnehmen?

Die Abteilung für Gastroenterologie und Hepatologie des Unispitals Zürich beteiligt sich an dieser Studie. Unser leitender Prüfarzt ist Prof. Dr. med. Dr. phil. Gerhard Rogler.

Wenn Sie an der Studie teilnehmen möchten, können Sie sich an unseren Studienarzt wenden:

Matthias Butter, Studienarzt
Klinik für Gastroenterologie und Hepatologie
Universitätsspital Zürich
Rämistrasse 100
8091 Zürich (Schweiz)
Telefon: +41 (0)44 255 11 11
Fax: +41 (0)44 255 94 97
email: matthias.butter@usz.ch

Die Studie wird ebenfalls in IBD-Zentren in Basel und Bern durchgeführt, sodass interessierte Patienten auch eingeladen sind, direkt mit den betreffenden Kollegen vor Ort, nämlich PD Dr. Hruz (Universitätsspital Basel), PD Dr. Juillerat (Inselspital Bern) oder Prof. Dr. Seibold (Crohn-Colitis-Zentrum, Bern), in Kontakt zu treten.

Der Studienarzt wird mit Ihnen zusammen klären, ob die Studie für Sie geeignet ist. Er wird Ihnen die Studie genau erklären und Ihre Fragen gerne beantworten. Sie erhalten ausserdem unverbindlich eine ausführliche schriftliche Patienteninformation, in der alle Einzelheiten genau beschrieben sind. Sie können daraufhin entscheiden, ob Sie an dieser Studie teilnehmen möchten.

Für diese Studie wurde von der kantonalen Ethikkommission des Kantons Zürich ein positives Votum erteilt. Insgesamt nehmen an dieser Studie etwa 1064 Patienten teil.

21. Februar 2017

Redaktion SMCCV

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